HLB는 1월 중 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청 예정인 담관암 신약 '리라푸그라티닙'이 글로벌 임상2상에서 객관적 반응률(ORR) 47%를 기록하며, 현재 허가된 범(汎)-FGFR 억제제 대비 경쟁력 있는 임상 성과를 보였다.

HLB는 미국 자회사인 엘레바 테라퓨틱스가 수행한 리라푸그라티닙 임상 2상 연구 초록이 '미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2026)'을 통해 공개됐다고 6일 밝혔다. 해당 연구는 치료 경험이 있는 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 평가했다.

해당 논문은 오는 8~10일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 열리는 ASCO GI 2026에서 '구두 발표 세션(Oral Session)'에 채택돼 공개될 예정이다.

해당 초록에 따르면, 1차 평가지표인 ORR(객관적반응률)은 독립평가위원회(IRC)가 고형종양 반응평가 기준(RECIST v1.1)에 따라 평가했으며 47%로 나타났다. 2차 평가지표인 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월(95% CI, 7.5?13.0)로 확인됐다.

이번 발표는 FGFR2 융합·재배열을 보유한 담관암 환자 전체 데이터를 처음으로 공개한 것으로, 특히 IRC 평가 기준의 주요 효능 지표 전반에서 경쟁 약물 대비 주목할 만한 임상적 성과가 확인됐다는 점에서 의미가 있다.

참고로 이미 담관암 적응증으로 허가된 범-FGFR 억제제인 '페미가티닙'과 '푸티바티닙'의 ORR은 각각 36%, 42%이며, mDOR은 9.1개월, 9.7개월로 보고된 바 있다.

안전성 측면에서는 주요 3등급 이상 치료 관련 이상반응(TRAEs)으로 손발바닥 홍반감각이상증후군이 32.8%, 구내염이 12.1%로 보고됐으며, FGFR2 억제 기전에 부합하고 예측 가능하며 용량 조절을 통해 관리 가능한 수준으로 평가됐다.

부작용으로 인한 영구 치료 중단률은 기존 치료제인 페미가티닙 9%, 푸티바티닙 4.9% 등과 비교해 4.3%로 낮은 수준을 기록했으며 치료 관련 사망 사례도 발생하지 않아 내약성 측면에서도 주목할 만한 결과를 얻었다.

남경숙 HLB그룹 바이오전략팀 상무는 "이번 결과는 리라푸그라티닙이 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자를 대상으로 임상적으로 의미 있는 항종양 효과와 관리 가능한 안전성을 동시에 입증하며, 고선택적 FGFR2 억제제로서 기존 치료 옵션과 차별화된 치료 가치를 제시할 수 있음을 보여줬다"며 "이번 임상 결과가 FDA 허가 심사 과정에서 중요한 근거로 작용할 것으로 기대한다"고 말했다.

서지은 머니투데이방송 MTN 기자